至善唯新B型血友病原创靶标基因药物临床试验申请获受理

6月10日,据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息,四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的基因治疗产品ZS801注射液的临床试验申请已获国家药品监督管理局受理,这是国内首个B型血友病原创靶标基因药物,标志着中国腺相关病毒载体(rAAV)基因药物治疗再获重要里程碑。   资料显示,ZS801是一种rAAV基因药物,临床适应症为B型血友病。根据《药物注册管理办法》,该产品属于1类治疗用生物制品,与传统酶替代疗法相比,有望实现“一针治愈”的治疗效果。   ZS801注射液是至善唯新拥有自主知识产权的rAAV基因治疗药物。ZS801的药物设计采用了至善唯新拥有完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒,其中核心序列为至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标,药效比肩国外品种。同时,至善唯新运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产,生产工艺及产品质量标准都达到了行业领先水平。此外,至善唯新所选用的rAAV血清型,跟同类产品相比可覆盖更多的中国患者。   目前,ZS801项目正在中国医学科学院血液病医院开展临床研究,其早期分析结果显示:入组研究的首例B型血友病受试者,因体内存在其他rAAV血清型中和抗体原本无法接受基因治疗,现获益于至善唯新的载体血清型开发策略,在接受ZS801低剂量治疗7周后,其疾病程度已从严重型(<1%凝血活力)降至轻型(5-40%凝血活力),初步验证了药物的安全性和有效性。

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